Pierwszy mały pacjent z SMA otrzymał refundowaną terapię lekiem „Zolgensma”

Pierwszy mały pacjent otrzymał refundowaną terapię lekiem „Zolgensma”, który zapobiega rozwojowi SMA – przekazał w czwartek minister zdrowia Adam Niedzielski.

Minister Niedzielski przekazał, że w Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi lek na SMA „Zolgensma” został podany miesięcznemu chłopcowi po badaniu przesiewowym. Dodał, że kolejne czworo niemowlaków jest już zakwalifikowana do podania leku.

„To sukces programu walki z SMA” – podkreślił.

Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy), jest uwarunkowaną genetycznie rzadką chorobą układu nerwowego. Prowadzi do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci.

Od września na liście leków refundowanych jest „Zolgensma” – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek „Spinraza”), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek „Evrysdi”.(PAP)

Autorka: Aleksandra Kiełczykowska

ak/ joz/